Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE MKT: AST) ha presentado en el 55 congreso anual de lesión medular (55th International Spinal Cord Society (ISCoS)), celebrado en Viena el pasado 14 de septiembre, sobre un ensayo clínico de fase 1 SciStar. Este es un ensayo clínico de fase 1, previo al estudio ahora aprobado, que se efectuó con cinco pacientes con lesión medular dorsal completa, paraplejia ASIA A, donde se administraron dos millones de células AST-OPC1 en el lugar de la lesión medular, entre el séptimo y decimocuarto día después de la lesión. Además, los pacientes recibieron bajos niveles de inmunosupresión durante 60 días. AST – OPC1 es una población de células progenitoras de oligodendrocitos, derivados de células madre de embriones humanos, con las que se había demostrado en animales e in vitro, que disponían de tres funciones potencialmente reparadoras para abordar los complejos mecanismos citotóxicos, apoptóticos y degenerativos observados en el sitio de una lesión de médula espinal. La actividad de las células AST-OPC1 incluye la producción de factores neurotróficos, la estimulación de la vascularización y la inducción de la remielinización de los axones desmielinizados, que son críticos para la supervivencia, el nuevo crecimiento y la conducción de los impulsos nerviosos a través de los axones en el lugar de la lesión.
En los ensayos preclínicos con animales, la administración de AST-OPC1 condujo a la remielinización de los axones, a la mejora de las extremidades posteriores y de la función de la extremidad anterior del aparato locomotor, con reducciones importantes en la cavitación relacionada con la lesión medular y con conservación significativa de los axones mielinizados que atraviesan el sitio de la lesión. Los resultados mostraron un éxito en los cinco sujetos, sin acontecimientos adversos graves asociados con la administración de las células o con el régimen inmunosupresor. No se observó ninguna evidencia de rechazo de AST-OPC1 en el seguimiento detallado de la respuesta inmune de todos los pacientes y, en cuatro de los cinco pacientes, las imágenes obtenidas por resonancia magnética indican la reducción de la cavitación de la médula espinal.
En base a los resultados de este estudio, Asterias ha recibido la aprobación de la FDA para continuar con el estudio de prueba AST-OPC1 en pacientes con lesión medular cervical completa, lo que representa la primera población objetivo de un ensayo de estas características, probando tres dosis crecientes secuenciales de AST-OPC1.
En el estudio iniciado en humanos se administrarán hasta 20 millones de células AST-OPC1 en 35 pacientes con lesión medular subaguda, C-5 y C-7, con nivel neurológico cervical lesional motor completo (ASIA A o B). Estos individuos han perdido esencialmente todo el movimiento por debajo de su sitio de la lesión, con severa parálisis de las extremidades superiores e inferiores. Los pacientes ASIA A han perdido la función motora y sensorial por debajo del sitio de la lesión, mientras que los pacientes ASIA B han perdido la función motora, pero pueden mantener alguna función sensorial mínima por debajo del sitio de la lesión. Se puede obtener Información adicional sobre el ensayo de fase 1 / 2a, incluyendo los centros de ensayo en la web www.clinicaltrials.gov, usando identificador NCT02302157, y en la web estudio SCiStar (www.scistar-study.com) .
En resumen, nos encontramos en el inicio esperanzador de una terapia que puede ser eficiente en reducir la discapacidad en los lesionados medulares, abriendo expectativas en el futuro asistencial de este grupo de severos discapacitados.
